封面新闻记者 戴云悦倍网
“在重症肌无力疾病对全部患者的综合影响中，34.6%因容貌引发自卑，28.2%因无法参与工作/学习引发自我价值感丧失，10.6%有生育焦虑。值得注意的是，该疾病对年轻患者尤其是女性的影响不容小觑。”
6月21日，国内首份《重症肌无力治疗满意度调研报告》（以下简称《报告》）发布，记者从中获悉上述数据。当日，由中国罕见病联盟、北京罕见病诊疗与保障学会发起的“给力人生不将就”——2025重症肌无力关爱月活动暨患者“双达标”护航行动启动会在京举行。
重症肌无力是一种由神经—肌肉接头传递功能障碍引起的自身免疫性神经肌肉疾病，主要分为眼肌型和全身型重症肌无力。其中，全身型重症肌无力作为罕见病，具有病程长、难治愈、易复发的特点，严重影响患者的日常生活、社交和工作，急性加重时甚至会危及生命。
治疗满意度如何？
据悉，《报告》基于对国内近898名重症肌无力患者和医生的调研结果，旨在了解重症肌无力患者对现有治疗的满意度及治疗期望悦倍网，发现医患双方对治疗目标的观念差异和沟通中存在的问题，帮助患者提升生活质量。
《报告》显示，针对治疗满意度，患者呈现出“心口不一”的状态——超七成患者（74.2%）自评对当前的治疗效果满意，但多个维度的数据同时表明，超四成患者（43.2%）实际仍受症状控制不佳或副作用不耐受的困扰，即治疗未“达标”。
总体而言，医生对治疗的满意度比患者更高，且医患对治疗满意度的感知存在差异——388名患者自评治疗未“达标”，其中180人的主治医生认为其治疗效果良好；242名患者自评副作用不耐受，其中103人的主治医生认为有副作用但可控。
北京协和医院神经科主任医师管宇宙。主办方供图
调研牵头专家、北京协和医院神经科主任医师管宇宙分析：“医患对治疗满意度的差异有多方面原因，医生普遍更关注肉眼可见的症状等生理指标，但患者还追求容貌、社交、情绪、心理等体验，这些需求在有限的门诊时间里很难被观察到或沟通清楚。”
长期以来，重症肌无力以糖皮质激素、非激素类免疫抑制剂等传统治疗方案为主。在长期治疗过程中，许多患者虽然症状得到改善，但也经历了药物副作用的影响。
《报告》中，约四成患者（39.4%）将减轻治疗副作用列为当下最主要的治疗目标，超过症状控制、防止复发。排名前三的副作用分别为：外貌发胖如“满月脸”、情绪波动或失眠、腹泻腹痛，而这些问题也导致患者产生容貌自卑、焦虑、正常社交工作受限等深层次影响。
治疗方式有何新进展？
目前重症肌无力的治疗方式有哪些？患者如何选择？面对封面新闻记者提问，四川省人民医院罕见病医学中心主任谈颂教授表示，从大类上主要分为传统激素和非激素类免疫抑制剂。除上述药物外，丙种球蛋白等手段也被广泛应用。近年来，新型生物靶向治疗崭露头角，比如以艾加莫德为代表的FcRn拮抗剂。就病程阶段而言，可分为急性期治疗与后续维持期治疗。
“在为患者挑选治疗方案时，遵循个体化原则，并倡导医患共同决策。”谈颂解释，这是由于每位患者即便病情相似，治疗方案也可能存在差异。当下在考量治疗方案时，不仅要关注医生能观察到的疗效与副作用，还需将患者的社会化需求、心理状态、情绪等纳入考量范畴，从提升生命质量的高度出发，制定治疗策略。
北京医院神经内科主任医师殷剑教授表示，任何疗法都有一定时代性，新型靶向治疗其实开创了一个新时代，即靶向治疗时代。“随着新型生物靶向制剂引入，治疗框架体系可能在产生变化”。他举例说，并联治疗方式的出现，即在早期实现高效、快速达标，随后利用低剂量药物直接进入小剂量激素维持管理阶段，相较于传统疗法悦倍网，达标速度更快，且患者所经历的不良反应相对较少。
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